मुलं जिवंत राहावी म्हणून उपचारांसाठी गुफ्रान यांना सध्या प्रचंड पैसा खर्च करावा लागत आहे.
सात वर्षांचा अफ्फान आणि पाच वर्षांचा अरहान यांना स्पायनल मस्क्युलर अॅट्रॉफी (SMA)हा दुर्मिळ अनुवांशिक आजार आहे.
त्यात दिवसेंदिवस स्नायूंची झीज होते आणि त्यामुळं श्वास घेण्यास त्रास होतो. त्यामुळं फक्त फिजिओथेरपीवर या कुटुंबाचे महिन्याला 40,000 रुपये खर्च होतात. शिवाय त्यांच्या मुलांना स्वत:हून बसणं, उभं राहणं किंवा चालणं शक्य नसल्यानं सातत्यानं त्यांची काळजीही घ्यावी लागते.
"आम्हाला मुलांवर जीन थेरपीद्वारे (जनुकांच्या माध्यमातून) उपचार करायचे होते. पण त्याच्या फक्त एका डोससाठी जवळपास 17.5 कोटी रुपये ($2.1m; £1.7m)लागतात. आम्हाला ते परवडणं शक्यच नाही," असं मुलांची आई झेबा गुफ्रान यांनी सांगितलं.
गुफ्रान यांना मुलांसाठी जे उपचार हवे आहेत ती, झोलगेन्समा जीन थेरपी जगातील सर्वात महागड्या औषधांपैकी एक आहे. साधारणपणे हे औषध दोन वर्षांच्या खालील मुलांना एका डोसच्या रुपात दिलं जातं. पण गुफ्रान यांच्याकडे दुसरा पर्याय नसून त्यांना चमत्काराची आशा आहे.
त्यांच्याप्रमाणेच भारतात अनेक पालकांना झोलगेन्समा आणि SMA आजारावरील औषधं खरेदी करणं परवडत नाही. भारतात या आजाराचे नेमके किती रुग्ण आहेत याची आकडेवारी उपलब्ध नाही. पण एका अभ्यासानुसार 10 हजारांपैकी एका नवजात बालकाला हा आजार असतो. तसंच ज्या सदोष जनुकांमुळं SMAची समस्या उद्भवते अशी जनुकं भारतात 38 पैकी एका व्यक्तीमध्ये आढळतात. तर पाश्चात्य देशांत हे प्रमाण 50 पैकी एक व्यक्ती असं आहे.
दुर्मिळ आजारांवरील उपचार सर्वच देशांमध्ये महागडे असतात. पण काही देशांमध्ये सरकार किंवा विमा कंपन्या त्याचा खर्च उचलतात. युकेमध्ये राष्ट्रीय आरोग्य सेवेमार्फत SMA ची औषधी उपलब्ध करून दिली जातात. तर ऑस्ट्रेलियामध्ये रुग्णांना ही महागडी औषधं सवलतीच्या दरात उपलब्ध करून दिली जातात.
भारतात अनेकदा रुग्णांसाठी सार्वजनिक देगणी गोळा करून (क्राऊडफंडिंग) यासाठीचा खर्च केला जातो. पण दुर्मिळ अनुवांशिक आजारांबाबत माहिती समोर येत आहे. त्यामुळं केंद्र सरकारवर अशा औषधांच्या किमती कमी करण्याचा दबाव निर्माण करण्यासाठी रुग्ण आणि त्यांचे कुटुंबीय एकत्र येत आहेत.
जवळपास 95% दुर्मिळ आजारांवर उपचार उपलब्ध नाहीत. तसं असलं तरी वैद्यकीय क्षेत्रातील प्रगतीमुळं अलिकडच्या काळात SMA आणि डकेन मस्क्युलर डायस्ट्रॉफी (DMD)अशा स्नायू कमकुवत करणाऱ्या किंवा स्नायूंची झीज होणाऱ्या आजारांवर उपचार उपलब्ध झाले आहेत. त्यामुळं या आजारांचा सामना करणाऱ्या भारतीय रुग्णांना या उपलब्ध औषधांचा वापर करायची इच्छा आहे.
मार्च महिन्यामध्ये DMD नं त्रस्त असलेल्या सुमारे 100 पेक्षा अधिक मुलांच्या पालकांनी दिल्लीमध्ये एक रॅली काढली होती. भारतात नव्या उपचार पद्धती सुरू करण्याची त्यांची मागणी होती. तसंच या आजारानं त्रस्त असलेल्या मुलांना मोफत औषधोपचार आणि फिजिओथेरपी देण्याचीही मागणी करण्यात आली होती.
भारतात दुर्मिळ आजारांविषयीचं धोरण आहे. त्याचा उद्देश आर्थिक मदत देणं हा आहे. पण त्याची योग्य अंमलबजावणी होत नसल्याचं, तज्ज्ञांचं म्हणणं आहे.
अलीकडच्या काळात काही यशस्वी क्राऊडफंडिंगमुळं SMA हा दुर्मिळ आजार भारतात सर्वांना माहिती झाला आहे. हा आजार SMN1 जनुकांतील दोषांमुळं उद्बवतो. मोटार न्यूरॉन्ससाठी आवश्यक असलेली प्रोटीन किंवा प्रथिनांची निर्मिती त्यामुळं कमी होते. SMA मध्ये दिवसेंदिवस वाढ झाल्यानं व्यक्तीला चालणं, बोलणं, खाणं आणि अगदी श्वास घेण्यातही त्रास होतो.
दिल्लीच्या एम्समधील बाल मेंदूरोगतज्ज्ञ डॉ. शेफाली गुलाटी यांच्या मते SMA चे चार प्रमुख प्रकार आहेत.
पहिला प्रकार : सर्वात गंभीर आणि सर्वसामान्य आवृत्ती ज्यात जन्माच्या वेळी किंवा जन्मानंतर सहा महिन्यांतच लक्षणं दिसतात. मुलांचे अवयव प्राण नसल्यासारखे म्हणजे वर उचलण्यास किंवा काही करण्यास सक्षम नसतात. असे रुग्ण दोन वर्षांपेक्षा अधिक काळ जगत नाहीत.
दुसरा प्रकार : तीन ते 15 महिन्यांदरम्यान याची सुरुवात होत असते. ही बालकं बसू शकतात पण त्यांना स्वबळावर उभं राहणं किंवा चालणं शक्य नसतं.
तिसरा आणि चौथा हे कमी गंभीर प्रकार असतात. पण यातही हळू हळू स्नायूंची झीज होतच असते. त्यामुळं व्यक्तीचं आयुर्मान कमी होऊ शकतं.
"SMA वर उपचार नसले किंवा ते पूर्णपणे बरं होऊ शकत नसलं तरी उपचारांद्वारे या आजाराचा वेग कमी करणं किंवा आजाराची वाढ थांबवणं शक्य आहे. त्याद्वारे आयुर्मान वाढवून, जीवन जगण्याचा दर्जाही सुधारला जाऊ शकतो," असं डॉक्टर गुलाटी यांनी सांगितलं.
अमेरिकेच्या अन्न आणि औषध प्रशासनानं आतापर्यंत तीन उपचारांना मान्यता दिली आहे.
यातील सर्वात महागडी म्हणजे झोलगेन्समा जीन थेरपी आहे. त्यासाठी एका डोसला सुमारे 17.5 कोटी रुपये एवढा खर्च लागतो. त्याद्वारे सदोष SMN1 ची जागा नवीन कार्यरत SMN घेतं. भारतात कर वगळता या एका डोसची किंमत 17.5 कोटी रुपये असल्याचं डॉक्टर आणि रुग्णांचे कुटुंबीय सांगतात. या औषधाची निर्मिती करणाऱ्या नोव्हार्टिसच्या प्रवकत्यांनी किमतीवर काहीही प्रतिक्रिया देण्यास नकार दिला.
तर स्पिंरझा (Spinraza) च्या पहिल्या चार डोससाठी 5 कोटी रुपये लागतात. त्यानंतर दरवर्षी डोससाठी 3 कोटी रुपये लागतात. विशेष म्हणजे ते आयुष्यभर घ्यावे लागते.
यापैकी सर्वात स्वस्त रिस्डीप्लाम(Risdiplam)च्या एका वर्षासाठीच्या औषधासाठी 72 लाख रुपये लागतात. ते भारतात वापर आणि विक्रीसाठी मान्यताप्राप्त आहे. हेदेखिल आयुष्यभर घ्यावं लागतं.
यापैकी कोणतीही औषधं भारतात तयार होत नाहीत आणि त्या सर्वांचे पेटंट आहेत. त्यामुळं भारतात त्याचा स्वस्त पर्याय उपलब्ध नाही.
अशा प्रकारच्या दुर्मिळ आजारांवरील औषधांच्या अवास्तव किमतींवरून काही तज्ज्ञांनी औषध कंपन्यांवर टीकाही केली आहे. पण औषध निर्मिती कंपन्यांना त्यातूनच संशोधन आणि उत्पादनासाठी खर्च केलेले अब्जावधी रुपये परत मिळवणं शक्य होतं. तसंच त्यातूनच भविष्यातील औषधांसाठी संशोधनाचा खर्च केला जातो, असं कारण यासाठी दिलं जातं.
भारतातील SMA चे अनेक रुग्ण औषधं कंपन्यांच्या मदत कार्यक्रमांतर्गत या औषधी मिळवतात. या योजनांद्वारे काही ठरावीक रुग्णांना मोफत औषधी दिली जाते. पण त्याद्वारे आयुष्यभर ही औषधी मिळत राहील याची खात्री नसल्याचं पालक सांगतात.
तसंच वय आणि आरोग्याच्या समस्यांमुळं काही रुग्ण या योजनांसाठी अपात्रही ठरू शकतात. झोलगेन्समा औषधाची निर्मिती करणाऱ्या नोव्हार्टिस कंपनीकडून दोन वर्षाखालील रुग्णांना लॉटरी पद्धतीद्वारे ही औषधी पुरवली जाते.
रिस्डीप्लाम भारतात अधिक स्वस्त करणं शक्य असल्याचं काही संघटनांचं मत आहे. "सरकारनं औधष निर्मिती करणाऱ्या कंपन्यांबरोबर करार करावा, अशी विनंती आम्ही करत आहोत," असं क्युअरएसएमए(CureSMA)इंडियाच्या सहसंस्थापक अल्पना शर्मा यांनी सांगितलं. CureSMA ही पालकांनी एकत्र येत सुरू केलेली संस्था आहे.
तसंच संस्थेनं या औषधावरचा 12% जीएसटी हटवण्याची मागणीही केली आहे. त्यासाठी केंद्रीय आरोग्य मंत्रालय, केंद्रीय अर्थ मंत्रालय आणि वरिष्ठ सरकारी डॉक्टरांशी यासाठी संपर्क केला आहे.
बीबीसीनं याबाबत प्रतिक्रिया जाणून घेण्यासाठी केंद्रीय आरोग्य आणि अर्थ मंत्रालयालयाला इ मेल केला असून, त्यांच्या उत्तराची प्रतीक्षा आहे.
CureSMA नं दिल्ली उच्च न्यायालयात एक याचिकाही दाखल केली आहे. राष्ट्रीय दुर्मिळ आजार समितीनं औषध उत्पादकांशी चर्चा करून SMA ची औषधं स्वस्तात मिळवणं शक्य आहे का? हे तापसून पाहावं, असे निर्देश कोर्टानं जुलै महिन्यात दिले होते. भारतात दुर्मिळ आजारांबाबतचं धोरण राबवण्यासाठी ही तज्ज्ञांची समिती स्थापन करण्यात आलेली आहे.
ज्या नवजात बालकांमध्ये SMA ची गंभीर लक्षणं असतील अशा प्रकारणांमध्ये झोलगेन्समा औषधाचा खर्च उचलण्यास तयार असल्याचं सरकारनं डिसेंबरमध्ये सांगितलं होतं. अनेक कुटुंबांनी कोर्टात खटले दाखल करून ते जिंकल्यानंतर सरकारनं ही घोषणा केली होती.
या मुद्द्यावर संघटनांना ब्राझीलमुळं आशा निर्माण झाल्या आहेत. न्यूयॉर्क टाईम्सच्या वृत्तानुसार ब्राझील सरकारनं नोव्हार्टिसबरोबर हे औषध स्वस्तात खरेदी करून त्याचे पैसे हप्त्यांमध्ये भरण्यासंदर्भातील गोपनीय करार केला आहे.
पण या धोरणामुळं त्याठिकाणी आधीच अडचणीत असलेल्या सार्वजिनक आरोग्य यंत्रणेवर ताण आला असून यासाठी असमान प्रमाणात साधनं (निधी) वापरला जात आहे, असंही या लेखामध्ये म्हटलं होतं.
डॉ. चंद्रकांत लहरिया यांसारख्या सार्वजनिक आरोग्य योजनांच्या अभ्यासकांच्या मते, भारतासमोरही अशीच आव्हानं उभी राहू शकतात. "सरकारनं नेहमी काही लोकांच्या भल्याऐवजी जास्त लोकांच्या भल्याचा विचार करायला हवा. नैतिक आणि आर्थिकदृष्ट्या हा निर्णय घेणं कठीण आहे," असं ते म्हणाले.
काही पालक किंवा रुग्णांना कदाचित प्रचंड प्रयत्न करून उपचारासाठी पैसे जमवणं शक्य होऊही शकेलं. पण सध्या जी किंमत आहे त्यात ते अशक्यच आहे, असं मत अल्पना शर्मा यांनी मांडलं.
त्यामुळं, या जीवनरक्षक औषधी मिळवण्यासाठी येणाऱ्या अडचणींमुळं अनेकांच्या जीवनाचा प्रश्न निर्माण झाला आहे.
चेन्नईतील बायोइन्फॉरमॅटिक्सचे सहायक प्राध्यापक अभिनंद 35 वर्षांचे आहेत. त्यांना दोन वर्षांचे असताना SMA type-3 असल्याचं निदान झालं होतं.
12 वर्षांचे असताना त्यांचं चालणं बंद झालं. हळू हळू त्यांच्या स्नायूंची झीज होत गेली. त्यांना व्हीलचेअरचा वापर करावा लागतो. तसंच गंभीर स्कॉलिओसीसमुळं त्यांना नीट श्वासही घेता येत नाही.
अनेक वर्षांच्या संघर्षानंतर त्यांना गेल्या काही दिवसांतील नवीन उपचार पद्धतींमुळं आशेचा किरण दिसला आहे. 2021 मध्ये त्यांनी क्राउडफंडिंगच्या माध्यमातून वर्षभर लागणाऱ्या रिस्डीप्लाम च्या 30 बाटल्या विकत घेण्यासाठी पैसे जमवले होते. त्यानंतर एका नातेवाईकानं त्यांच्या पुढच्या वर्षाच्या उपचाराच्या खर्चाची जबाबदारी उचलली. पण औषधं संपल्यानंतर काय करायचं हे अभिनंद यांना माहिती नाही. कारण वाढत्या वयामुळं ते सवलत देणाऱ्या योजनेसाठी पात्र राहणार नाहीत.
"मी गेल्या सात वर्षांपासून एका खास महिलेबरोबर रिलेशनशिपमध्ये आहे," असं अभिनंद यांनी सांगितलं.
"पण जोपर्यंत मला जिवंत राहण्यासाठी औषधी मिळणार आहे, याची खात्री होणार नाही तोपर्यंत तिला लग्नासाठी विचारण्याचं धाडस मी करू शकत नाही, " असं ते म्हणतात.
Published By- Priya Dixit
